Le cholestérol est un composé fondamental du cerveau qui contribue à tous les processus cognitifs tels que l’apprentissage et la mémoire. Chez les patients atteints de maladies neurodégénératives, le métabolisme du cholestérol cérébral est perturbé. Le Dr Nathalie Cartier-Lacave, médecin chercheur, pionnier de la thérapie génique et son équipe mènent des travaux pour développer des traitements par thérapie génique de maladies neurodégénératives, notamment celles d’Huntington et d’Alzheimer. Ces pathologies pour lesquelles il n’existe aucun traitement efficace, entrainent une détérioration du fonctionnement des cellules nerveuses. Au quotidien, elles se manifestent par des symptômes sévères, cognitifs ou moteurs qui conduisent au décès. Leur impact familial, social et économique est majeur.

Pour rétablir le métabolisme du cholestérol cérébral, l’équipe a développé une technologie innovante basée sur des outils de thérapie génique pour introduire une enzyme dans le cerveau. À l’image des chevaux de Troie, ces vecteurs AAV permettent d’apporter un gène dans la cellule et de restaurer ou d’apporter une fonction. In fine, cette approche protège les neurones et stoppe l’évolution de ces maladies.

Erganeo accompagne et soutient le projet reposant sur des travaux initiés à la Faculté de Pharmacie de l’Université Paris Descartes et visant à développer une nouvelle approche thérapeutique contre les maladies de Huntington et d’Alzheimer. Erganeo a mis à disposition son expertise ainsi que ses moyens humains, techniques et financiers afin d’assurer la protection, la maturation et la valorisation des résultats de recherche du projet.